สาเหตุใหม่ของโรควิสคอตต์-อัลดริช ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งนำไปสู่การตกเลือดและภูมิคุ้มกันบกพร่องในทารก วิธีที่เซลล์ตัดและวางสาย RNA ในกระบวนการที่การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับกลุ่มอาการวิสคอตต์-อัลดริชขัดขวางกระบวนการนี้ซึ่งจะช่วยป้องกันไม่ให้สร้างโปรตีนภูมิคุ้มกันและต้านการอักเสบจำนวนมากได้อย่างถูกต้อง
การศึกษานี้ไม่เพียงแต่แนะนำเป้าหมายใหม่ในการรักษาโรควิสคอตต์-อัลดริชด้วยยาโมเลกุลขนาดเล็ก แต่ยังให้แสงสว่างใหม่เกี่ยวกับชีววิทยาพื้นฐานของการประกบ RNA ซึ่งเป็นกระบวนการที่สำคัญและไม่เข้าใจ ทารกที่เป็นโรควิสคอตต์-อัลดริชเริ่มมีอาการอย่างรวดเร็วหลังคลอด อาการคัน ผื่นตกสะเก็ด รอยฟกช้ำบ่อย และเลือดกำเดาไหลเป็นสัญญาณแรก เมื่อเวลาผ่านไป พวกเขามีแนวโน้มที่จะติดเชื้อและมีแนวโน้มที่จะพัฒนาโรคภูมิต้านตนเองและมะเร็งมากกว่าเด็กคนอื่นๆ การรักษาที่เป็นไปได้เพียงอย่างเดียวคือการปลูกถ่ายไขกระดูกซึ่งมีภาวะแทรกซ้อนหลายอย่างและใช้ได้เฉพาะในเด็กบางคนเท่านั้น